“PNH心声邮局”启动 专家建言罕见病长期规范管理

　　“PNH血管内溶血可引发血红蛋白大量丢失，导致贫血等严重症状与并发症。需要警惕的是，部分患者对这些症状不够重视，误以为疾病影响较小。实际上从发病机制来看，这些症状提示溶血持续存在，相关风险也始终伴随。”天津医科大学总医院副院长、血液病医学中心主任付蓉近日在一场活动上说。

　　据介绍，阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)是一种血液系统罕见病，长期困扰患者身心健康，临床主要表现为血管内溶血、骨髓衰竭和高风险并发血栓等。

　　“PNH心声邮局”项目近日启动。来自全国十余位血液病领域权威专家、患者代表、媒体代表及爱心企业方负责人齐聚现场，围绕PNH诊疗进展、治疗目标提升、患者管理等议题展开交流探讨。

“PNH心声邮局”项目3月21日启动，图为医生与患者家属共同呈现“患者心声”。主办方供图

　　付蓉表示，临床需结合PNH症状指征，规范启动补体抑制剂等治疗，以强效控制血管内外溶血，从而改善疾病症状并降低脏器功能损伤风险，最终改善临床治疗结局。

　　据知，随着对PNH发病机制认知不断深入，已经逐步发展为从根源全面控制PNH溶血，从而大幅改善PNH患者的生存期与生活质量。

　　北京协和医院血液内科主任医师韩冰表示，补体抑制剂作为PNH治疗的标准方案，其长期获益与患者的治疗依从性及规范随访监测密切相关。患者需按时服药并定期复查血红蛋白、乳酸脱氢酶等关键指标，以帮助临床医生动态评估治疗效果并及时调整治疗方案，从而有效控制溶血，改善疾病症状，降低并发症风险。

　　“患者只要坚持规范治疗并规律随访，治疗全程‘不断档’，就有机会获得疗效最大化，逐步回归正常生活与工作。”韩冰说。

　　研究表明，PNH虽然可在任何年龄发生，但约77%的患者在20岁至40岁的青壮年阶段发病。“PNH不仅是一场需要面对的疾病，它更是一种慢慢适应的生活状态。正因如此，我觉得‘PNH心声邮局’的存在格外有意义。它让我们将关注点从疾病本身延展至患者的真实体验，倾听其感受。”活动现场，“PNH病友之家”发起人佳佳说。

　　项目发起方代表表示，将持续征集并呈现患者的真实故事，通过全年12封书信，记录这一群体在不同阶段的生活场景与人生选择，让社会各界听见这一罕见群体的心声，搭建起患者与社会沟通的桥梁，携手助力PNH患者重返正常生活。